حذف عامل اصلی بیماری پارکینسون با ژن درمانی!

به گزارش مدیکال اکسپرس، پژوهشگران در مطالعه اخیرشان یک گام به توسعه یک درمان برای پاکسازی سلول‌های مغزی از یک پروتئین که یکی از عوامل جدی بیماری پارکینسون محسوب می‌شود، نزدیک شده‌اند.

به گزارش اقتصادآنلاین به نقل از ایسنا، بیماری پارکینسون یک اختلال حرکتی مزمن و پیشرفته است که بر توانایی حرکتی بدن تاثیر می‌گذارد. این اختلال در نتیجه آسیب به سلول‌های مغزی که دوپامین را تولید می‌کنند، به وجود می‌آید. دوپامین یک ماده شیمیایی است  که نقش حیاتی در بدن و مغز دارد.

این مطالعه به رهبری دکتر "جفری کوردور"(Jeffrey Kordower) از دانشکده علوم اعصاب "دانشگاه راش" ایالات متحده آمریکا صورت گرفت.

در این مطالعه دکتر "جفری کوردور"  و دیگر پژوهشگران موش‌هایی که توسط مهندسی ژنتیک به بیماری پارکینسون مبتلا شده بودند را مورد بررسی قرار دادند. پژوهشگران طی این مطالعه نشان دادند که با مهندسی ژنتیکی یک پادتن به نام "نانوبادی"(nanobody)  و تزریق آن به مغز موش‌ها می‌توان سبب از بین رفتن توده‌های سمی پروتئین "آلفا سینوکلین "(Alpha-synuclein) شد.

آلفا سینوکلین، که به اختصار"α-syn "نامیده می‌شود، به طور طبیعی در مغز و دیگر نواحی بدن وجود دارد اما هنگام ایجاد اختلالات عصبی، خوشه‌های پروتئین مذکور به نواحی دیگری رفته و به طور غیرمعمول کنار هم جمع شده و یک ساختار نامنظم را تشکیل می‌دهند.

کوردور گفت: ما به دنبال توسعه روش‌هایی برای کاهش سطح آلفا سینوکلین، جلوگیری از انباشته شدن آن و از بین بردن سمیت ناشی از گسترش آن در اطراف سیستم عصبی هستیم.

در نخستین مرحله آزمایشی پژوهشگران نانوبادی‌هایی را که توسط مهندسی ژنتیک تغییر داده بودند را به سلول‌های مهاجم وارد کردند. سپس مشاهده کردند که نانوبادی‌ها در داخل سلول موفق به توقف و جلوگیری از گسترش آلفا سینوکلین شده‌اند.

در گام دوم پژوهشگران نسخه‌های بی‌شماری از پروتئین آلفا سینوکلین را ایجاد و سپس تاثیر آن بر مغز موش‌ها را آزمایش کردند. در مرحله بعد آنها دو نوع ژن درمانی را برای هر گروه از موش‌ها آزمایش کردند و از"سالین"(saline) نیز به منظور کنترل آنها استفاده کردند تا دریابند آیا نانوبادی‌ها می‌توانند ناهنجاری‌های درون سلولی را از بین ببرند یا خیر.

درمان "VH۱۴ * PEST" تاثیر فوق العاده‌ای در از بین بردن ناهنجاری‌های درون سلولی داشت. این درمان سطح دوپامین را افزایش داده و علایم حرکتی ناشی از بیماری را کاهش می‌داد.

پژوهشگران در انتها افزودند نتایج این مطالعه با درمان VH۱۴ * PEST بسیار امیدوار کننده بوده و قصد دارند تا آن را ادامه دهند.

این مطالعه در مجله "Nature Parkinson's Disease" منتشر شد.